Laronidase

Classe terapêutica

Enzima - Tratamento Mucopolissacaridose tipo I (ou Sindrome de Hurler ou de Scheie)

Nomes comerciais

Aldurazyme

Principais informações

Laronidase é uma enzima, aprovada pela ANVISA para terapia de substituição enzimática em doentes com diagnóstico confirmado de mucopolissacaridose I - MPS-1 (deficiência de alfa-L-iduronidase) para tratar sintomas não neurológicos da doença (não relacionados com o cérebro ou os nervos) <ref> Ministério da Saúde. Nota Técnica ABS N° 29/ 2012 </ref>.

Pacientes com MPS I são clinicamente normais, embora possam apresentar hérnias e peso aumentado, especialmente na forma grave. Após a suspeita clínica geralmente por retardo do desenvolvimento neuropsicomotor, visceromegalia ou presença de características faciais sugestiva da doença, a confirmação do diagnostico é feita por analise laboratorial. O diagnóstico da MPS I se baseia na demonstração de deficiência da enzima lisossômica α-L-iduronidase <ref> Ministério da Saúde. Nota Técnica ABS N° 29/ 2012 </ref>.

Segundo a EMA (European Medicines Agency), uma das Agências de registro de medicamentos mais respeitadas do mundo, trata-se de medicamento cuja segurança e eficácia ainda não foram cabalmente comprovadas, devido à raridade da condição a que se destina, o limitado conhecimento científico na área em causa, ou considerações éticas envolvidas na coleta dos dados para estudos científicos <ref> Ministério da Saúde. Nota Técnica ABS N° 29/ 2012 </ref>.

Informações sobre o medicamento/alternativas

O medicamento laronidase não está padronizado em nenhum dos programas do Ministério da Saúde, o qual é responsável pela seleção e definição dos medicamentos a serem fornecidos pelos referidos programas. Ainda, compete a esse órgão elaborar os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas para tratamento da patologia que acomete o paciente. Sendo assim, cumpre ser informado que o medicamento referido, por não estar padronizado, não é fornecido pelo Estado.

Até o momento, não há um tratamento eficaz e curativo para todas as manifestações clínicas da doença, limitando-se a medidas gerais de suporte.

Referências

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