Editando Onasemnogeno abeparvoveque

== Registro na Anvisa ==

'''SIM'''

'''Categoria:''' medicamento

'''Classe terapêutica:''' outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/medicamentos/25351030622202065/?nomeProduto=zolgensma Classe Terapêutica do medicamento Zolgensma ® - Registro ANVISA] Acesso em 11/11/2022</ref>

== Classificação Anatômica Terapêutica Química (ATC) ==

outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético <ref>[https://www.whocc.no/atc_ddd_index/?code=M&showdescription=no Grupo ATC] Acesso em 11/11/2022</ref> - M09AX09 <ref>[https://www.whocc.no/atc_ddd_index/?code=M09AX09 Código ATC] Acesso em 11/11/2022</ref>

== Nomes comerciais ==

Zolgensma ®

== Indicações ==

O medicamento '''onasemnogeno abeparvoveque''' é uma terapia gênica baseada em um vetor viral adeno-associado, indicada para o tratamento de pacientes pediátricos abaixo de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (AME), com:

- mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I, ou;

- mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).

'''Limitações de uso:'''

- A segurança e a eficácia da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas; 

- O uso de '''onasemnogeno abeparvoveque''' em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado. <ref>[https://consultas.anvisa.gov.br/#/bulario/q/?numeroRegistro=100681174 Bula do medicamento Zolgensma ® - Bula do Profissional] Acesso em 11/11/2022</ref>

== Informações sobre o medicamento==

A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – [[CONITEC]] por meio do [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2022/20221207_relatorio_zolgensma_ame_tipo_i_793_2022.pdf Relatório de Recomendação nº 793], aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2022/20221207_portaria_sctie_ms_n172.pdf Portaria SCTIE/MS nº 172, de 6 de dezembro de 2022], tornou pública a decisão de '''incorporar o onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de pacientes pediátricos até 6 meses de idade com Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo I que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia, conforme protocolo estabelecido pelo Ministério da Saúde e Acordo de Compartilhamento de Risco, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS.'''

Conforme determina o [https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/d7646.htm Art. 25 do Decreto 7.646/2011], o prazo máximo para efetivar a oferta ao SUS é de cento e oitenta dias (180 dias) a partir da publicação da portaria. Este prazo se faz necessário para os trâmites operacionais:

- pactuação na Comissão Intergestores Tripartite (CIT) para definir qual ente vai custear a aquisição: <span style="color:blue">Etapa concluída</span style="color:blue">. De acordo com a pactuação acordada na [https://www.gov.br/saude/pt-br/acesso-a-informacao/gestao-do-sus/articulacao-interfederativa/cit/pautas-de-reunioes-e-resumos-cit/2022/dezembro/apresentacao-financiamento-de-medicamentos-do-componente-especializado-da-assistencia-farmaceutica/view 12ª Reunião da CIT de dezembro de 2022], o medicamento passa a pertencer ao '''Grupo 1A''' do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF).

- elaboração ou atualização pela CONITEC de Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para orientação de uso racional;

- publicação de código na tabela SIGTAP/SIA/SUS para que seja possível parametrizar o sistema que gerencia o CEAF;

- processo licitatório para aquisição;

- envio efetivo da tecnologia ao Estado.

<span style="color:blue">Portanto, apesar da publicação da [https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/portaria/2022/20221207_portaria_sctie_ms_n172.pdf Portaria SCTIE/MS nº 172, de 6 de dezembro de 2022], o medicamento onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de pacientes pediátricos até 6 meses de idade com Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo I que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia, ainda não se encontra disponível para a população por meio do SUS.'''</span>

== Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS ==

Os seguintes medicamentos (''clique no nome do medicamento para consultar como ter acesso ao mesmo''), '''estão disponíveis no âmbito do SUS pelo Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo 1 e 2:''' <ref>[https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/protocolos/20230522_portariaconjuntano6atrofiamuscularespinhal5qtipos1e2.pdf Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipos 1 e 2] Acesso em 15/12/2023</ref>

*[[Nusinersena]]

*[[Risdiplam]] 

Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do [http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/D7508.htm Decreto nº 7.508, de 28 de junho de 2011], os entes federativos poderão ampliar o acesso do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem.

==Informações sobre o financiamento do medicamento==

<span style="color:red">'''O medicamento [[onasemnogeno abeparvoveque]] pertence ao [https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/sctie/daf/ceaf/grupos-de-medicamentos Grupo 1A] do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF).'''</span> A aquisição dos medicamentos que compõem o grupo 1A é de responsabilidade exclusiva da União.

'''O Grupo 1 (1A e 1B) é constituído por medicamentos que representam elevado impacto financeiro para o Componente, por aqueles indicados para doenças mais complexas, para os casos de refratariedade ou intolerância a primeira e/ou segunda linha de tratamento e por aqueles que se incluem em ações de desenvolvimento produtivo no complexo industrial da saúde'''. 

A responsabilidade pelo armazenamento, distribuição e dispensação dos medicamentos do Grupo 1 (1A e 1B) é das Secretarias Estaduais de Saúde. Independentemente do Grupo, o fornecimento de medicamentos padronizados no CEAF deve obedecer aos critérios de diagnóstico, indicação de tratamento, inclusão e exclusão de pacientes, esquemas terapêuticos, monitoramento, acompanhamento e demais parâmetros contidos nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), estabelecidos pelo Ministério da Saúde, de abrangência nacional. 
<ref>[https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/sctie/daf/ceaf Componente Especializado da Assistência Farmacêutica] Acesso em 22/12/2022</ref>

<span style="color:blue">'''Para mais informações sobre o financiamento e fornecimento dos medicamentos do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF). [[Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF)|clique aqui]]'''</span>

==Referências==

<references/>
*'''As demais referências utilizadas para elaboração deste medicamento constam em forma de link no decorrer do texto.'''