Onasemnogeno abeparvoveque

Registro na Anvisa

SIM

Categoria: medicamento

Classe terapêutica: outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético

Classificação Anatômica Terapêutica Química (ATC)

outros medicamentos para transtornos do sistema músculo-esquelético - M09AX09

Nomes comerciais

Zolgensma ®

Indicações

O medicamento onasemnogeno abeparvoveque é uma terapia gênica baseada em um vetor viral adeno-associado, indicada para o tratamento de pacientes pediátricos abaixo de 2 anos de idade com atrofia muscular espinhal (AME), com:

- Mutações bialélicas no gene de sobrevivência do neurônio motor 1 (SMN1) e diagnóstico clínico de AME do tipo I, ou;

- Mutações bialélicas no gene SMN1 e até 3 cópias do gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2).

Limitações de uso:

- A segurança e a eficácia da administração repetida do medicamento onasemnogeno abeparvoveque não foram avaliadas;

- O uso de onasemnogeno abeparvoveque em pacientes com AME avançada (p. ex., paralisia total dos membros, dependência permanente de ventilação) não foi avaliado.

Informações sobre o medicamento

A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – CONITEC por meio do Relatório de Recomendação nº 793, aprovado pelo Ministério da Saúde por meio da Portaria SCTIE/MS nº 172, de 6 de dezembro de 2022, tornou pública a decisão de incorporar o onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de pacientes pediátricos até 6 meses de idade com Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo I que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia, conforme protocolo estabelecido pelo Ministério da Saúde e Acordo de Compartilhamento de Risco, no âmbito do Sistema Único de Saúde - SUS.

Conforme determina o Art. 25 do Decreto 7.646/2011, o prazo máximo para efetivar a oferta ao SUS é de cento e oitenta dias (180 dias) a partir da publicação da portaria. Este prazo se faz necessário para os trâmites operacionais:

- pactuação na Comissão Intergestores Tripartite (CIT) para definir qual ente vai custear a aquisição: Etapa concluída. De acordo com a pactuação acordada na 12ª Reunião da CIT de dezembro de 2022, o medicamento passa a pertencer ao Grupo 1A do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF).

- elaboração ou atualização pela CONITEC de Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) para orientação de uso racional;

- publicação de código na tabela SIGTAP/SIA/SUS para que seja possível parametrizar o sistema que gerencia o CEAF;

- processo licitatório para aquisição;

- envio efetivo da tecnologia ao Estado.

Portanto, apesar da publicação da Portaria SCTIE/MS nº 172, de 6 de dezembro de 2022, o medicamento onasemnogeno abeparvoveque para o tratamento de pacientes pediátricos até 6 meses de idade com Atrofia Muscular Espinhal (AME) do tipo I que estejam fora de ventilação invasiva acima de 16 horas por dia, ainda não se encontra disponível para a população por meio do SUS.

Alternativas terapêuticas disponíveis no SUS

Os seguintes medicamentos (clique no nome do medicamento para consultar como ter acesso ao mesmo), estão disponíveis no âmbito do SUS pelo Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo 1 e 2:

• Nusinersena

• Risdiplam

Além dos medicamentos citados acima, deverá ser consultada a Relação Municipal de Medicamentos Essenciais de cada município, pois conforme o Art. 27, §1º, do Decreto nº 7.508, de 28 de junho de 2011, os entes federativos poderão ampliar o acesso do usuário à assistência farmacêutica, desde que questões de saúde pública o justifiquem.

Informações sobre o financiamento do medicamento

O medicamento onasemnogeno abeparvoveque pertence ao Grupo 1A do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF). A aquisição dos medicamentos que compõem o grupo 1A é de responsabilidade exclusiva da União.

O Grupo 1 (1A e 1B) é constituído por medicamentos que representam elevado impacto financeiro para o Componente, por aqueles indicados para doenças mais complexas, para os casos de refratariedade ou intolerância a primeira e/ou segunda linha de tratamento e por aqueles que se incluem em ações de desenvolvimento produtivo no complexo industrial da saúde.

A responsabilidade pelo armazenamento, distribuição e dispensação dos medicamentos do Grupo 1 (1A e 1B) é das Secretarias Estaduais de Saúde. Independentemente do Grupo, o fornecimento de medicamentos padronizados no CEAF deve obedecer aos critérios de diagnóstico, indicação de tratamento, inclusão e exclusão de pacientes, esquemas terapêuticos, monitoramento, acompanhamento e demais parâmetros contidos nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), estabelecidos pelo Ministério da Saúde, de abrangência nacional.

Para mais informações sobre o financiamento e fornecimento dos medicamentos do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF). clique aqui

Referências

• As demais referências utilizadas para elaboração deste medicamento constam em forma de link no decorrer do texto.