Tafamidis

Classe terapêutica

Tratamento paramiloidose

Nomes comerciais

Vyndaqel

Principais informações

O medicamento tafamidis é indicado no tratamento da amiloidose associada à transtirretina em pacientes adultos com polineuropatia sintomática de estádio 1 para retardar o compromisso neurológico periférico<ref> Bula do medicamento</ref>.

A transtirretina é uma proteína solúvel de vida curta que circula no plasma sanguíneo e no líquido cérebro-espinhal, sendo uma das proteínas responsáveis pelo transporte da tiroxina e da vitamina A. As mutações desestabilizam a TTR, tornando-a insolúvel e suscetível à formação de fibras amilóides, que se acumulam em diversos tecidos do corpo humano, afetando principalmente o sistema nervoso periférico e autonômico<ref> Polineuropatia Amiloidótica Familiar – PAF ou Paramiloidose</ref>.

Essa é uma doença neurológica, altamente incapacitante, dolorosa e degenerativa, que afeta geralmente pessoas jovens em idade em que já tiveram filhos, acarretando um grave problema social<ref> Polineuropatia Amiloidótica Familiar – PAF ou Paramiloidose</ref>.

Se não tratada, atinge os membros inferiores e superiores, leva à invalidez permanente em alguns anos e é fatal em média após 10 anos do início dos sintomas<ref> Polineuropatia Amiloidótica Familiar – PAF ou Paramiloidose</ref>.

Informações sobre o medicamento/alternativas

O medicamento tafamidis não está padronizado em nenhum dos programas do Ministério da Saúde, o qual é responsável pela seleção e definição dos medicamentos a serem fornecidos pelos referidos programas. Ainda, compete a esse órgão elaborar os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas para tratamento da patologia que acomete o paciente.

Cabe ressaltar que esse medicamento ainda não possui registro na ANVISA e é importado.

Referências

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