Mudanças entre as edições de "Eculizumabe"

Edição das 19h03min de 20 de fevereiro de 2014

Classe terapêutica

Anticorpo monoclonal

Nomes comerciais

Soliris

Principais informações

Eculizumabe não possui registro na ANVISA.

Eculizumabe é indicado, na União Européia, em adultos e crianças para o tratamento de doentes com:

- Hemoglobinúria paroxística noturna (HPN). A evidência do benefício clínico de Soliris no tratamento de doentes com HPN é limitada a doentes com história de transfusões.

- Síndrome hemolítico uremico atípico <ref> Relatório do EMEA - European Medicines Agency </ref>.

Hemoglobinúria paroxística noturna (ou HPN) é uma anemia hemolítica crônica causada por um defeito na membrana das hemácias (deficiência na proteína CD59), caracterizada pela presença de hemácias na urina (hematúria). O termo noturno se refere a crença de que a hemólise era causada pela acidose que ocorre durante o sono mas a hemólise ocorre continuamente. Como resultado, os pacientes sofrem de anemia (contagem baixa de glóbulos vermelhos), trombose (formação de coágulos de sangue nos vasos sanguíneos) e urina escura. Esta doença rara atinge igualmente ambos os sexos.

Os tratamentos disponíveis atualmente no país são de suporte, ou seja, que diminuem os sintomas da doença, mas não impedem a hemólise das hemácias. O único tratamento curativo para a HPN é o transplante de células tronco hematopoiéticas.

Pacientes com HPN são com frequência ferropênicos (baixos níveis de ferro no sangue), pela perda constante de ferro na urina. Assim, muitas vezes é necessária a reposição deste elemento, já que a deficiência de ferro limita a eritropoese. Além disso, recomenda-se também a reposição de folatos, que diminuem pela eritropoiese aumentada secundária à hemólise crônica. Anticoagulação pode ser indicada profilaticamente para pacientes com grandes clones e outros fatores de risco para complicações trombótica. A associação entre hemólise contínua e hematopoese ineficaz pode levar à dependência transfusional. <ref> ArrudA MMAS et Al. Hemoglobinúria paroxística noturna: da fisiopatologia ao tratamento. Rev Assoc Med Bras 2010; 56(2): 214-21 </ref>

Eculizumabe é um medicamento órfão (única opção de medicamento utilizado em doenças raras).

Pacientes com HPN tem uma deficiência em uma proteína (denominada CD59) que se encontra na superfície dos glóbulos vermelhos e que, habitualmente, impede o sistema complemento (que faz parte do sistema de defesa do organismo) de atacar essas células. Essa deficiência faz com que o sistema complemento ataque os próprios glóbulos vermelhos. Eculizumabe liga-se à proteína C5 do sistema complemento, e, ao bloqueá-la, impede o complemento de atacar os glóbulos vermelhos, reduzindo sua destruição e reduzindo os sintomas da doença <ref> Ministério da Saúde. Parecer farmacêutico n°1/2011 </ref>.

O eculizumabe já foi avaliado em dois estudos fase III, o estudo TRIUMPH (multicêntirco, internacional, duplo cego, randomizado) e o ensaio SHEPHERD (open label e não controlado), que foram os estudos que levaram o medicamento ser aprovado pelo Food and Drug Administration - FDA e European Medicines Agency - EMEA. Porém, o primeiro é o único ensaio clínico controlado randomizado realizado com esse medicamento, e possui limitações importantes que podem comprometer a confiabilidade dos resultados (pequeno tamanho da amostra que limita a demonstração de diferença estatística, curto tempo de seguimento e diferença entre os grupos), além de ser financiado pela indústria fabricante do medicamento <ref> Ministério da Saúde. Parecer farmacêutico n°1/2011 </ref>.

Informações sobre o medicamento/alternativas

O fármaco Eculizumabe não está padronizado em nenhum dos programas do Ministério da Saúde, o qual é responsável pela seleção e definição dos medicamentos a serem fornecidos pelos referidos programas. Por esse motivo, não poderá ser disponibilizado no momento.

Os tratamentos disponíveis atualmente no país são de suporte: como opção de reposição de ferro e folatos, as unidades locais de saúde (postos de saúde) disponibilizam o Sulfato ferroso 40mg, solução oral/gotas 25mg/ml e xarope 5mg/ml e ácido fólico 5mg e solução oral 0,2 mg/mL, pois são integrantes da Relação Nacional de Medicamentos Essenciais (RENAME) 2012. A aquisição e distribuição destes medicamentos é responsabilidade dos municípios, os quais recebem recursos financeiros das três esferas em gestão. Ressalta-se que a disponibilização deste fármaco é obrigatória, de acordo com a Deliberação 501/CIB/13 de 27 de novembro de 2013, visando garantir as linhas de cuidado das doenças contempladas no Componente Especializado da Assistência Farmacêutica, indicados nos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), de acordo com a necessidade local/regional.

Como opção de anticoagulação, a heparina sódica 5000UI/0,25ml solução injetável para aplicação subcutânea e Varfarina, nas concentrações 1mg e 5mg estão disponíveis nas Unidades locais de saúde (postos de saúde), pois estão inseridas no Componente Básico da Assistência Farmacêutica, após pactuação realizada pela Deliberação 501/CIB/13 de 27 de novembro de 2013. De acordo com esta Deliberação, a aquisição e a disponibilização deste medicamento são de responsabilidade dos Municípios, que recebem o repasse financeiro do Estado, havendo obrigatoriedade de fornecimento desde de Janeiro de 2010.

Medicamento sem registro na ANVISA

O fornecimento, por via judicial, de medicamento que não possua o devido registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária – ANVISA, vulnera o controle sanitário do Estado brasileiro, impossibilitando que as autoridades sanitárias verifiquem a segurança; a eficácia e a qualidade de um determinado medicamento, bem como impossibilita o exercício de poder polícia regular ou em casos de urgência;

Ademais, o fornecimento, por via judicial, de medicamento que não possua o devido registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária - ANVISA, impossibilita qualquer tipo de controle de preço do produto pela Administração Pública, mormente quando se trata de dever inescusável de cumprimento de decisão judicial, não estando o laboratório sujeito às regras de fixação de preço da ANVISA, o que lhe possibilita fixar o preço que desejar em face do Estado brasileiro.

O próprio Poder judiciário, após intenso debate no seio da audiência pública n° 04, realizada pelo Supremo Tribunal Federal para discutir as questões relativas às demandas judiciais que objetivam o fornecimento de prestações de saúde, concluiu expressamente, por meio da Recomendação Nº 31, DE 30 DE MARÇO DE 2010, art. I, b.2), do Conselho Nacional de Justiça - CNJ, que os Tribunais de Justiça dos Estados e aos Tribunais Regionais Federais devem procurar evitar autorizar o fornecimento de medicamentos ainda não registrados pela ANVISA, o que se constitui em diretriz importante, a ser seguida por todo magistrado que se deparar com ações dessa natureza.

Por fim, determinar judicialmente a dispensação de medicamento e insumos para a saúde sem o devido registro na ANVISA, implica em negar vigência aos dispositivos legais já referidos, matéria jurídica que, nos Tribunais, apenas pode ser apreciada e decidida mediante a suscitação de incidente de inconstitucionalidade, sob pena de ofensa à cláusula constitucional de reserva de plenário (art. 97, CRFB/1988), repisada na Súmula Vinculante n° 10 do Pretório Excelso.

Referências

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